إدارة الدواء الأميركية تصدّق على طرح أول دواء لعلاج مرض وراثي نادر
آخر تحديث GMT04:33:42
 لبنان اليوم -

"متلازمة ولمان" تصيب حديثي الولادة تنجم عن نقص إنزيم ليباز الليزوزمية

إدارة الدواء الأميركية تصدّق على طرح أول دواء لعلاج مرض وراثي نادر

 لبنان اليوم -

 لبنان اليوم - إدارة الدواء الأميركية تصدّق على طرح أول دواء لعلاج مرض وراثي نادر

إدارة الغذاء والدواء الأميركية
القاهرة - مروة علاء

صدّقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "FDA" على طرح أول علاج لأحد الأمراض الوراثية النادرة التي تصيب الصغار والكبار، والتي تنجم عن نقص إنزيم ليباز الليزوزمية " LAL" أو يفتقدون لوجوده تمامًا، ويوجد في صورتين، الأولى تعرف باسم: متلازمة ولمان تصيب حديثي الولادة، والثانية تعرف باسم: مرض خزن إستر الكولسترول، تصيب الأطفال ومن هم أكبر سنًا.

ويعرف الدواء الجديد باسم كانوما " Kanuma "، وتم التأكد من فاعليته وأمانه بعد إجراء أكثر من تجربة إكلينيكية على عشرات المصابين بمتلازمة ولمان من مختلف الفئات العمرية، بالغين وأطفال وحديثي الولادة، وكانت النتائج إيجابية للغاية، وحدث تحسن ملحوظ في مستويات الكولسترول الضار والكثير من القياسات الأخرى الخاصة بالمرض، وذلك بعد مرور 20 أسبوعًا فقط من العلاج. ومن أبرز الآثار الجانبية التي تعرض لها بعض المرضى، الإسهال والقىء والحمى والإصابة بالأنيميا والكحة والصداع.

وتمتلك شركة " Alexion " الأميركية الحق الحصري في تصنيع هذا الدواء. وعلى الرغم من أنه لم يتم تحديد سعر الدواء بشكل رسمي حتى الآن، إلا أنه من المتوقع أن تبلغ تكلفة علاج المريض الواحد في السنة 375 ألف دولار أميركي، وهو ما يعادل 2 مليون و900 ألف جنيه.

يذكر أن متلازمة ولمان غالبًا ما تبدأ الإصابة بعد الولادة بأسابيع قليلة، وخاصة ما بين عمر شهرين و4 شهور، والخطير أن المرض يتطور بشكل سريع جدًا، وفي الأغلب يموت الطفل قبل بلوغ عمر عام . وتصيب متلازمة ولمان طفلًا أو اثنين من بين كل مليون شخص، وهم يعانون من مشاكل صحية كثيرة، من أبرزها: تراكم الدهون في عدة خلايا من أنسجة الجسم، وهو ما يؤدي للإصابة بأمراض الكبد وأمراض القلب والأوعية الدموية والعديد من المضاعفات الأخرى.

وهو مرض خزن الكولسترول بينما يظهر مرض خزن إستر الكولسترول خلال مرحلة الطفولة أو في وقت لاحق، وهو يصيب 25 شخصًا من بين كل مليون، وقد يسبب الوفاة أو مشاكل صحية خطيرة حسب حدة المرض.

lebanontoday

الإسم *

البريد الألكتروني *

عنوان التعليق *

تعليق *

: Characters Left

إلزامي *

شروط الاستخدام

شروط النشر: عدم الإساءة للكاتب أو للأشخاص أو للمقدسات أو مهاجمة الأديان أو الذات الالهية. والابتعاد عن التحريض الطائفي والعنصري والشتائم.

اُوافق على شروط الأستخدام

Security Code*

 

إدارة الدواء الأميركية تصدّق على طرح أول دواء لعلاج مرض وراثي نادر إدارة الدواء الأميركية تصدّق على طرح أول دواء لعلاج مرض وراثي نادر



GMT 09:28 2022 الإثنين ,25 تموز / يوليو

مي عمر تتألق في فساتين صيفية أنيقة
 لبنان اليوم - مي عمر تتألق في فساتين صيفية أنيقة

GMT 09:00 2022 الإثنين ,25 تموز / يوليو

أفضل الدول السياحة لقضاء عطلة الصيف
 لبنان اليوم - أفضل الدول السياحة لقضاء عطلة الصيف

GMT 09:05 2022 الإثنين ,25 تموز / يوليو

أحدث تصاميم الديكور الداخلي للمنازل في 2022
 لبنان اليوم - أحدث تصاميم الديكور الداخلي للمنازل في 2022

GMT 09:21 2022 الإثنين ,25 تموز / يوليو

عمرو أديب يُعلن اعتزال العمل الإعلامي خلال عام
 لبنان اليوم - عمرو أديب يُعلن اعتزال العمل الإعلامي خلال عام

GMT 12:02 2022 السبت ,23 تموز / يوليو

أجمل الإطلالات الرسمية من العنود بدر
 لبنان اليوم - أجمل الإطلالات الرسمية من العنود بدر

GMT 11:46 2022 السبت ,23 تموز / يوليو

جنوة الإيطالية وجهة صيفية ممتعة
 لبنان اليوم - جنوة الإيطالية وجهة صيفية ممتعة

GMT 13:17 2022 السبت ,23 تموز / يوليو

طرق معززة للإضاءة في المساحات الداخلية
 لبنان اليوم - طرق معززة للإضاءة في المساحات الداخلية

GMT 03:16 2019 الثلاثاء ,01 كانون الثاني / يناير

قائمة بـ10 أحجار كريمة تجلب الحظ السعيد

GMT 05:41 2018 الأربعاء ,27 حزيران / يونيو

إطلاق "Intenso "عطر دولتشـي آند غابانـا للرجال

GMT 12:22 2018 الإثنين ,04 حزيران / يونيو

تعرف علي فضل الصلاة على النبي ﷺ في يوم الجمعة

GMT 19:02 2017 الجمعة ,06 تشرين الأول / أكتوبر

الكشف المبكر عن سرطان عنق الرحم

GMT 01:20 2018 الأحد ,19 آب / أغسطس

الجماع اثناء الدورة الشهرية
 
lebanontoday
<

Maintained and developed by Arabs Today Group SAL
جميع الحقوق محفوظة لمجموعة العرب اليوم الاعلامية 2021 ©

Maintained and developed by Arabs Today Group SAL
جميع الحقوق محفوظة لمجموعة العرب اليوم الاعلامية 2021 ©

lebanontoday lebanontoday lebanontoday lebanontoday
lebanontoday lebanontoday lebanontoday
lebanontoday
بناية النخيل - رأس النبع _ خلف السفارة الفرنسية _بيروت - لبنان
lebanon, lebanon, lebanon