دواء أميركي جديد لعلاج مرض جيني يُصيب الكلى

صدقت إدارة الغذاء والدواء الأميركية "FDA" في الثلاثين من شهر أبريل الماضي على إصدار مستحضر صيدلي جديد لعلاج أحد الأمراض النادرة والخطيرة التي تصيب الكلى، التي تعرف باسم داء "سيستينى" الكلوي أو "ephropathic cystinosis"، ويصيب حوالي 3000 شخص على مستوى العالم، منهم 500 مريض فى الولايات المتحدة الأميركية. ويعرف العقار الجديد باسم "Procysbi"، ويحتوى على المادة الفعالة "cysteamine bitartrate"، وتم تصميمه خصيصًا لعلاج كل من الأطفال والبالغين المصابين بداء سيسيتانى الكلوي، وحصل على رخصة مؤقتة، ولم يستغرق التصديق عليه وقتاً طويلاً نظراً لأنه سيستخدم لعلاج مرض نادر لا تتوفر له أدوية مماثلة سوى عقارين فقط وهما "Cystagon" و"Cystaran". ويعد داء سيسيتانى من الأمراض النادرة الخطيرة، والتي تتسبب في تراكم بروتين سيستين "cystine" داخل جميع خلايا الجسم، ويتسبب في حدوث مشاكل كبيرة بالكلى نظرا لأنه يساهم في فقد الجسم لكميات كبيرة من السكريات والبروتينات والأملاح عن طريق إفرازها فى البول خارج الجسم، ويعد النوع الكلوي والذي يستخدم الدواء الجديد لعلاجه هو أخطر صور داء سيسيتانى نظراً لأنه يدمر خلايا الكلى بشكل خطير ويرفع فرص الإصابة بالفشل الكلوي.